Beşinci olarak, manifesto, yeni ilaçların ve yenilikçi terapilerin çocuklar ve ergenler için kanser hastalarına hızlı bir şekilde ulaşması gerektiğini vurgulamaktadır. SEHOP, İspanya'da, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylanmış pediatrik kullanım için ilaçlara erişimde hala engellerin bulunduğunu bildirmektedir. Son verilere göre, İspanyol İlaç ve Sağlık Ürünleri Ajansı tarafından onaylanan ilaçların yalnızca bir kısmı, Bakanlar Arası Fiyatlar Komisyonu tarafından onaylanmakta ve karar verme süreleri ortalama olarak neredeyse bir yıl sürmektedir. Ayrıca, onaylandıktan sonra, uygulama pratikte her özerk bölgenin politikalarına ve hassasiyetlerine bağlıdır; bu da bazı ailelerin birinci basamak tedaviye erişmek için başka bir bölgeye gitmek zorunda kalmasına neden olmaktadır.

Proton tedavi gibi terapilere erişim, yenilik ve eşitlik arasındaki bu gerilimi iyi bir şekilde göstermektedir. Günümüzde, çocuklar bu tür ileri düzey radyoterapiyi Madrid'deki iki özel merkezde, özerk bölgelerle yapılan anlaşmalar aracılığıyla alabilmektedir ve önümüzdeki yıllarda ilk kamu proton tedavi merkezlerinin faaliyete geçmesi planlanmaktadır. SEHOP, bu dağıtımın, hastalar arasında eşitsizlikleri önleyecek bir bölgesel koordinasyon altında devam etmesini ummaktadır.

Son olarak, altıncı talep, kanserli çocukların ve ergenlerin en iyi eğitimli uzmanlar tarafından tedavi edilmesi gerekliliğine işaret etmektedir. Pediatrik onkologlar ve hematologlar, Pediatri alanındaki genel eğitimlerini tamamladıktan sonra, pediatrik malign tümörler, destek tedavileri, onkolojik moleküler genetik, hematopoetik kök hücre nakli, ileri tedaviler, klinik araştırmalar ve kişiselleştirilmiş tıp konularında en az iki yıl daha eğitim almalıdır. SEHOP, bu alanda özel olarak eğitim almış profesyonellerin yer almasını sağlamak için Pediatrik Onkoloji ve Hematoloji uzmanlığının resmi olarak tanınması talebinde bulunmaktadır; bu, diğer Avrupa ülkelerinde zaten yerleşmiş bir durumdur.

Yüksek Hayatta Kalma Oranı, Ancak Kalıcı Etkiler ve Yeni Eşitlik İhtiyaçları

İspanyol Çocuk Tümörleri Kaydı (RETI) verileri, İspanya'nın 15 yaş altındaki çocuklarda tanıdan sonraki beş yıl içinde %80'in üzerinde bir hayatta kalma oranı sürdürdüğünü göstermektedir. 1980'lerin başında, bu oran ancak %55'i aşmaktaydı; dolayısıyla dört on yıl içinde oldukça önemli bir ilerleme kaydedilmiştir. Tanı konulan her on çocuktan sekizi hastalığı yenmeyi başarmaktadır ve RETI, 15 yaş altındaki 34.000'den fazla vaka ve 2.400'den fazla ergen vakası kaydetmiştir; hastane kapsama oranı ise %90'ın üzerindedir.

Avrupa bağlamında, bu rakam İspanya'yı Dünya Sağlık Örgütü Avrupa Bölgesi'nde yüksek bir konuma yerleştirmektedir; burada beş yıl içinde çocuk hayatta kalma oranları, ülkelere göre %91 civarından %43 civarına kadar değişmektedir. %84 civarında bir oranla, ülke, Batı Avrupa'nın en sağlam sağlık sistemleriyle uyumlu bir konumda bulunmaktadır; ancak bu durum, bölgeler arasındaki iç farklılıkları veya farklı tümör türleri arasındaki farklılıkları gizlememektedir.

Hayatta kalma açısından elde edilen başarı, ayrıca yeni bir dönemi açmaktadır: hayatta kalanların uzun vadeli bakımı ve kalıcı etkilerin yönetimi. Yoğun kemoterapi, belirli radyoterapiler veya karmaşık cerrahiler gibi tedaviler, kalıcı etkiler bırakabilir; bu etkiler arasında nöro-kognitif ve endokrin bozukluklar, büyüme sorunları, motor kısıtlamalar, kronik yorgunluk, işitme veya görme kaybı bulunmaktadır. Birçok durumda, bu etkiler, resmi olarak tanınan bir engellilik haline gelir; diğer durumlarda ise, eğitim veya iş ile ilgili özel ihtiyaçlar doğurur ve bu ihtiyaçlar her zaman görünür değildir veya yeterince karşılanmamaktadır.

Uluslararası kanıtlar, bu endişeyi güçlendirmektedir. Ulusal Kanser Enstitüsü (NCI) verileri, çocukluk çağı kanseri hayatta kalanların %60 ile %90'ından fazlasının hastalıkları veya tedavileri ile ilişkili en az bir kronik durum geliştirdiğini ve %20 ile %80'inin, yetişkinlikte kalp hastalıkları, akciğer bozuklukları, ikinci tümörler veya bilişsel bozulma gibi ciddi veya potansiyel olarak ölümcül komplikasyonlar yaşayabileceğini göstermektedir.

Uzunlamasına çalışmalar, Childhood Cancer Survivor Study gibi, hayatta kalanların kalıcı engellilik riskinin daha yüksek olduğunu ve genel nüfusa kıyasla daha kötü eğitim ve istihdam göstergelerine sahip olduğunu göstermektedir. Ulusal Bilimler, Mühendislik ve Tıp Akademileri gibi kuruluşların raporları, bu hasta grubunun eşitliğinin, yalnızca akut tedavi aşamasıyla sınırlı olmadığını, aynı zamanda yaşam boyunca takip ve işlevsel destek sağlaması gerektiğini vurgulamaktadır.

Bu ihtiyaçların farkında olan Ulusal Sağlık Sistemi İterasyon Konseyi, çocukluk çağı kanseri hayatta kalanları izleme planını onaylamıştır; bu plan, ülke genelinde homojen bir model önermektedir. Belge, önceki eksiklikleri, örneğin, sağlık hizmetleri koordinasyonundaki eksiklikler, taburcu olduktan sonraki izleme sorumluluğunun belirsizliği ve çocuklar, ergenler ve ailelerinin psikososyal ihtiyaçlarına yeterince dikkat edilmemesi gibi konuları tanımaktadır.

Bu plan, nöro-kognitif değerlendirme ve rehabilitasyona yönlendirme, psikolojik destek ve diğer kaynaklar dahil olmak üzere, çok disiplinli periyodik muayeneleri içermektedir; ayrıca, yetişkinliğe geçiş ve yetişkin hizmetlerine geçişin planlanmasını da kapsamaktadır. Hem SEHOP hem de aile dernekleri, planın başarısının, tüm özerk bölgelerde eşit şekilde uygulanmasına bağlı olduğunu ve böylece ikamet yerinin takip türünü veya mevcut yardımları belirlememesi gerektiğini vurgulamaktadır.

Pediatrik Palyatif Bakım ve Evde Destek: Diğer Bir Bölgesel Eşitsizlik

Çocukluk çağı kanserinde eşitlik, yalnızca yenilikçi ilaçlara veya referans merkezlerine erişimle sınırlı değildir. Ayrıca, evdeki pediatrik palyatif bakım gibi hassas konuları da kapsamaktadır. "Evde Bakım Bir Haktır: Evde Pediatrik Palyatif Bakım İçin" başlıklı bir rapor, İspanya'nın on eyaletinde, yani 50'den 20'sinde, bu tür hizmetlerin bulunmadığını vurgulamaktadır.

Bu eksiklik, ciddi hastalığı olan çocukların ve ailelerinin refahını doğrudan etkilemekte ve Sağlık Bakanlığı'na göre, kamu ve evrensel bir sistem çerçevesinde haklı çıkarmanın zor olduğu bir eşitsizliği gözler önüne sermektedir. İspanyol Çocuk Kanseri Aileleri Federasyonu, mevcut tedavilerle on çocuktan altısının iyileşmeyeceğini belirtse de, tüm çocukların süreç boyunca kaliteli tıbbi, hemşirelik, sosyal, psikolojik ve ruhsal bakım almasının sağlanması gerektiğini vurgulamaktadır.

Sağlık Bakanı Mónica García, çocukluk çağı kanserinin bir "ülke meselesi" olarak anlaşılması gerektiğini belirtmiş ve tüm çocukların gerçekten aynı tedavilere ve kaynaklara erişip erişmediğini sorgulamıştır. Bakanlıkları, "posta koduna" bağlı olarak sağlık hizmetlerindeki farklılıkların ortadan kaldırılması gerektiğini vurgulamakta ve özerk bölgelerle, hasta dernekleriyle ve bilimsel topluluklarla koordinasyonun güçlendirilmesini savunmaktadır.

Belirtilen önlemler arasında, erken tanı ve teşhisi geliştirmek için birinci basamak sağlık profesyonellerinin özel eğitimi, tedavi süresince ve sonrasında destek sağlanması ve gen tedavisi, nükleer tıp ve yeni moleküler yaklaşımlar gibi acil terapiler üzerine araştırmaların teşvik edilmesi bulunmaktadır.

Paralel olarak, SEHOP ve İspanyol Çocuk Kanseri Aileleri Federasyonu, tüm özerk bölgelerde 24 saat aktif pediatrik palyatif bakım birimlerinin bulunmasını talep etmektedir. Evde palyatif bakım alma olanağının coğrafi faktörlere bağlı olmasının kabul edilemeyeceğini düşünmekte ve bu tür cihazların özerk sağlık hizmetleri yapılarında kalıcı bir şekilde entegre edilmesi gerektiğini talep etmektedir.

Kişiselleştirilmiş Tıp ve Eşitsizlikleri Azaltmak İçin Ağ Projeleri

Çocukluk çağı kanserinde eşitliğe doğru ilerlemenin büyük itici güçlerinden biri, tanı ve tedaviyi her tümörün genetik ve moleküler özelliklerine göre uyarlayan kişiselleştirilmiş veya hassas tıptır. Bu yaklaşım, özellikle uzun vadeli kalıcı etkileri en aza indirmeyi hedefleyen pediatrik popülasyonda, potansiyel olarak daha etkili ve daha az toksik tedavilerin seçilmesine olanak tanımaktadır.

İspanya'da, SEHOP tarafından teşvik edilen ve Vall d'Hebron Üniversitesi Hastanesi ile Vall d'Hebron Araştırma Enstitüsü (VHIR) tarafından koordine edilen SEHOP-PENCIL projesi, bu yönde atılan en önemli adımlardan biridir. Carlos III Sağlık Enstitüsü (ISCIII) tarafından Avrupa Kurtarma, Dönüşüm ve Dayanıklılık Planı kapsamında finanse edilen proje, pediatrik tümörler için kişiselleştirilmiş tıbbın Ulusal Sağlık Sistemi'nde homojen bir şekilde entegre edilmesini hedeflemektedir.

Bu proje çerçevesinde, Valencia'daki La Fe Sağlık Araştırma Enstitüsü'nde SEHOP-PENCIL Paydaş Forumu düzenlenmiş, ülke genelinden araştırmacılar, klinik uzmanlar, hasta dernekleri, sanayi ve kurumsal yetkililer katılmıştır. Toplantının ana hedefi, çocukluk çağı kanserinde kişiselleştirilmiş tıbbı destekleyen genetik ve moleküler çalışmalara eşit erişimin nasıl sağlanacağına dair analiz yapmaktı.

Gün boyunca, ileri düzey genetik testlere erişimde bölgesel eşitsizliklerin sürdüğü uyarısı yapılmış; bu durum, birçok çocuğun tanı ve tedavi seçeneklerini pratikte etkilemektedir. Uzmanlar, kişiselleştirilmiş tıbbın belirli hastaneler veya bölgelerle sınırlı bir lüks olmaması gerektiği konusunda hemfikirdir; bunun yerine, SNS hizmetleri portföyüne homojen bir şekilde entegre edilmiş bir hizmet olmalıdır.

2022'de başlatılan SEHOP-PENCIL, 600'den fazla pediatrik hastayı kapsamakta ve yaklaşık 850 genetik çalışmanın yapılmasına olanak tanımaktadır. Ayrıca, farklı uzmanların sonuçları yorumladığı ve her tümörün biyolojisine dayalı klinik kararlar aldığı çok disiplinli moleküler komitelerin kurulmasını teşvik etmiştir. Bu komiteler, karmaşık tedavilerin her çocuk veya ergenin ihtiyaçlarına daha iyi uyum sağlamasına yardımcı olmaktadır.

Forumu açılışında, Bilim, Yenilik ve Üniversiteler Bakanlığı'nın Önde Gelen Sağlık PERTE'si için komiseri, Sağlık Carlos III Enstitüsü'nün genel müdürü ve La Fe Hastanesi'nin yöneticisi gibi kurumsal temsilciler yer almıştır. Program, hem İspanya'da hem de diğer ülkelerde pediatrik kanserde kişiselleştirilmiş tıbbın mevcut durumunu gözden geçirmiş, uluslararası başarılı modelleri ve farklı özerk bölgelerdeki uygulama planlarını analiz etmiştir.

Katılımcılar, kişiselleştirilmiş tıbbın, eşitsizlikleri önlemek için net mekanizmalarla birlikte uygulanması şartıyla, çocuk kanseri olanların hayatta kalma ve yaşam kalitesini artırmak için önemli bir fırsat sunduğunda hemfikirdir. Bu bağlamda, PENCIL projesi ve ECLIM-SEHOP platformu, tüm ülkede yeniliklere erişimi homojenleştirmek ve bakım kalitesini değerlendirmek için araçlar olarak öne çıkmaktadır.

Avrupa, Kişiselleştirilmiş ve Eşit Bir Onkoloji İçin Organize Oluyor

Kişiselleştirilmiş tıbbın erişiminde eşitlik konusundaki endişeler yalnızca İspanya'ya özgü değildir. Kıtasal düzeyde, Avrupa Kişiselleştirilmiş Kanser Tıbbı Ortak Eylemi (JA PCM), 29 Avrupa ülkesi ve 140'tan fazla kuruluşun katılımıyla faaliyete geçmiştir. Belçika Kamu Sağlığı Enstitüsü Sciensano tarafından koordine edilen bu girişim, yeniliği teşvik etmek ve kanserin önlenmesi, tanısı, tedavisi ve takibi konusundaki eşitsizlikleri azaltmak için sürdürülebilir bir sınır ötesi ağ inşa etmeyi hedeflemektedir.

Amacı, kişiselleştirilmiş tıbbın bir eşitsizlik faktörü olmaktan ziyade, ülkeler ve bölgeler arasında kalite standartlarını yakınlaştıran bir yol haline gelmesidir. Bunun için, JA PCM iyi uygulamaların değişimini, ortak çerçevelerin geliştirilmesini ve hangi yeniliklerin sağlık sistemine ve hastalara gerçek değer kattığını belirlemeyi teşvik etmektedir.

İspanya'da, diğer aktörlerin yanı sıra, sağlık verileri analizi ve gerçek klinik bilgilerin kullanımı konusundaki deneyimi ile Aragon Sağlık Bilimleri Enstitüsü (IACS) aktif olarak yer almaktadır. Bu topluluk, "genetik devriminin" kamu sistemine etkili bir şekilde ulaşması gerektiğini vurgulamaktadır; bu durumun yalnızca akademik veya teknolojik bir alanla sınırlı kalmaması gerektiğini belirtmektedir.

Ortak eylem, kanserin riskine dayalı önlenmesi ve poligenik risk puanlarının uygulanmasından, tümör moleküler komitelerinin işleyişine, yeni ortak finansman modellerine, kan veya diğer sıvılarda tümör DNA'sını tespit etmek için sıvı biyopsi kullanımına ve uzaktan hasta izleme için dijital çözümlerin entegrasyonuna kadar çeşitli alanlarda pilot projeleri ve kullanım durumlarını kapsamaktadır.

Tüm bu projeler, kalite dış değerlendirme, eğitim, etik, hukuki ve sosyal etkilerin analizi, sağlık teknolojilerinin değerlendirilmesi ve veri yönetimi ve erişim konularında çapraz faaliyetler içerecektir. Böylece, yeniliklerin yalnızca izole veya eşitsiz bir şekilde değil, her zaman hastaları merkeze alan ortak bir çerçeve altında uygulanması sağlanacaktır.

JA PCM, sınır ötesi işbirliğini hızlandırmayı, Avrupa bilgi ağlarını güçlendirmeyi ve kişiselleştirilmiş kanser tedavisine daha homojen bir erişim sağlamayı hedeflemektedir. Önümüzdeki yıllar için hedef, çocukluk ve ergenlik kanserinin özel ihtiyaçlarını açıkça içeren, sürdürülebilir, ölçülebilir ve hasta odaklı bir kişiselleştirilmiş onkoloji için kalıcı bir Avrupa çerçevesi inşa etmektir.

Özel Bir Pediatrik Kanser Planı ve Toplumun Rolü

Büyük Avrupa ve ulusal stratejilerin yanı sıra, SEHOP, İspanya'da bağımsız bir Pediatrik Kanser Planı'nın onaylanmasının uygunluğunu vurgulamaktadır; bu plan, kendi finansmanı ve net bir yol haritası ile olmalıdır. Çocuk kanseri hastaları, mevcut Avrupa ve Ulusal Kanser Stratejilerine dahil edilmiş olsalar da, bilimsel topluluk, özel bir planın sağlık sisteminin bölgesel organizasyonundan kaynaklanan sınırlamaları daha iyi aşmalarını sağlayacağını düşünmektedir.

Bu plan, uzman merkezlerin rolünü güçlendirmek, çocukların klinik denemelere katılımını sağlamak, RETI-SEHOP ve ECLIM-SEHOP gibi platformları pekiştirmek, kişiselleştirilmiş tıpta erişimi artırmak ve tüm bölgede pediatrik palyatif bakım, psikososyal destek ve kalıcı etkilerin izlenmesi için ortak asgari standartlar belirlemek gibi önlemleri içermelidir.

Çocukluk çağı kanserinin sosyal boyutu başka bir karmaşıklık katmanı eklemektedir. Her yıl, İspanya'da 1.000'den fazla aile, bir çocukta kanser teşhisi almakta; bu durum, derin bir ekonomik ve duygusal etki yaratmaktadır. Referans hastanelerine yapılan seyahatler, eğitimde kesintiler, işte yarı zamanlı çalışma veya geçici olarak işten ayrılma gerekliliği ve sürecin duygusal yükü, sağlık, sosyal ve eğitim düzeyinde koordineli yanıtlar gerektiren bir durum yaratmaktadır.

Aile dernekleri, kamu politikalarının yalnızca tedavi finansmanıyla sınırlı kalmaması, aynı zamanda konaklama, ulaşım, iş-yaşam dengesi ve psikolojik ve eğitim desteği gibi yardımları da içermesi gerektiğini talep etmektedir. Eşitlik, yalnızca belirli bir sağlık teknolojisine sahip olma ile ilgili değildir; aynı zamanda ailelerin süreci dışlanma veya yoksulluk durumuna düşmeden sürdürebilmeleri ile de ilgilidir.

Bu bağlamda, hasta örgütlerinin, vakıfların ve sivil toplumun rolü, araştırmayı teşvik etmek, klinik deneme platformlarını desteklemek ve kamu sisteminin her zaman ulaşamadığı destek ihtiyaçlarını karşılamak için kritik olmuştur. Ancak, hem SEHOP hem de Sağlık Bakanlığı, nihai sorumluluğun, eşitliği sağlamak için finansman ve yapısal altyapı ile değil, yalnızca belirli dayanışma çabaları ile değil, idarelerin üzerine düştüğünü vurgulamaktadır.

Çocukluk çağı kanseri etrafındaki sağlık tartışması, giderek daha fazla, yalnızca iyileşmeye odaklanan bir mantıktan, hayatta kalma, yaşam kalitesi ve eşitliği birleştiren bir yaklaşıma doğru kaymaktadır. Öngörünün önemli ölçüde iyileştiği bir senaryoda, yeni hedef, hiçbir çocuğun veya gencin, yalnızca yaşadığı özerk bölge veya daha az kaynaklara sahip bir Avrupa ülkesinde yaşadığı için erken tanı, yenilikçi tedavilere erişim veya uygun palyatif bakım ve izleme alma olasılığının daha düşük olmamasını sağlamaktır. Bu, mevcut manifestoların, planların ve projelerin genel anlamıdır: çocukluk çağı kanserinde tanı ve tedavi eşitliğinin bir hedef olmaktan çıkıp, İspanya ve Avrupa'da vazgeçilmez bir standart haline gelmesini sağlamaktır.